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文本|氨基观察。疗法
文|氨基观察 。历达到的起点
11月16日注定是刻夜生物技术发展的新里程碑。
同日，个新福泰制药和CRISPR在英国正式批准 基因编辑药物Casgevy上市申请由The基因竞争rapeutics联合开发 。因此，编辑Casgevy成为世界上第一个上市的疗法CRISPR基因编辑疗法 。
这意味着，历达到的起点经过十多年的刻夜长期探索 ，CRISPR基因编辑疗法终于到了曙光 ，个新医学会将有能力通过CRISPR技术进一步打开基因编辑世界的基因竞争大门 ，从而治疗更多的编辑遗传疾病。
“基因组编辑非常特别 ，疗法它可能会重新定义未来30-40年的医学范式 。Casgevy的批准代表了它的开始 。”CRISPR Samartherapeuticstherapeutics首席执行官 Kulkarni博士对此说 。
一夜之间 ，基因组编辑疗法的竞争达到了一个新的起点 。
/ 01 / 新时代的“基因魔剪”。
基因编辑领域的发展取决于“编辑工具” 。
归根结底 ，基因编辑的核心是修改和改造生物基因组的特定目标基因 。因此 ，对于科学家来说，衬手的“编辑工具”至关重要 。
而CRISPR基因编辑 ，就是这样一个技术工具 。
CRISPR-Cas系统原本是原核生物的天然免疫系统 。在病毒入侵后 ，一些细菌会将病毒的一小部分基因储存在一个称为“CRISPR存储空间 。
当细菌再次遇到同样的病毒入侵时 ，它可以通过“记忆”识别病毒 ，并派出“工人” Cas蛋白(有多种蛋白质 ，Cas9是代号9的蛋白质) ，根据记录的基因片段在相应位置切断病毒DNA ，从而歼灭病毒。
CRISPR-随着Cas系统的诞生，基因编辑从直板机进入了智能机器时代 。与以前的ZFN相比 、TALENS基因编辑技术 ，CRISPR-Cas系统具有操作简单、精度高 、成本低三个显著优点 。
手起刀落 ，快准狠 ，CRISPR-Cas9被称为“基因魔剪”。在知乎上 ，一些博士生开玩笑说，KO斑马鱼过去使用TALENS技术 ，目标不容易选择 ，效率一般 。毕业需要6-7年；自从有了基因魔法剪刀 ，你可以在5-6年内毕业 。
更权威的认可是2020年诺贝尔化学奖，授予为CRISPR技术做出贡献的科学家 。
在过去的十年里 ，该技术在世界上无数的生物实验室中蓬勃发展 ，在医学领域具有很高的潜力 。
世界上有7000多种罕见病，患者超过3亿 ，其中80%是单基因突变引起的 。目前 ，95%的罕见病仍没有有效的治疗药物 。
利用基因编辑技术，切断、添加或更换突变的单个碱基 ，极有可能挽救罕见患者的生命 ，恢复他们的健康 。
从理论上讲 ，CRISPR-Cas系统可以纠正任何突变基因。如今 ，Casgevy的上市正式意味着这个时代的开始 。
/ 02 / casgevy的魔力 。
Casgevy在某种程度上证明了它的潜力 ，尽管仍然缺乏完整和全面的临床数据。
Casgevy的核心机制是通过CRISPR基因编辑改造患者自身的造血干细胞 ，使细胞产生高水平的胎儿血红蛋白 。
一般来说 ，胎儿血红蛋白只会在胎儿发育过程中产生 ，其表达通路在出生后就会关闭 。但一些特殊情况表明 ，当BCL11A基因突变时 ，一些成年人也会产生胎儿血红蛋白 。
Casgevy所做的就是模拟这一突变 ，让造血干细胞的BCL11A进行切割 ，松开胎儿血红蛋白的刹车。这也使得Casgevy能够治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的潜力。
在镰状细胞病的临床试验中 ，目前有45名患者接受了Casgevy治疗 。根据29名患者提供的足够成熟的数据 ，28例患者在治疗后至少12个月内没有出现严重疼痛的迹象。
输血依赖性地中海贫血β在临床试验中 ，有54名患者接受了Casgevy治疗 。根据42名成熟患者的数据 ，39例患者在治疗后至少12个月内不需要输注红细胞，其他3例患者对红细胞输注的需求减少了70%以上 。
在短期安全方面 ，副作用通常与自体干细胞移植相一致 。这些数据无疑表明 ，Casgevy对镰状细胞病和输血依赖性地中海贫血都具有一定的竞争力 。
/ 03 / 完成的和未完成的。
对于CRISPR编辑技术来说，Casgevy的上市还只是新时代探索的开始 。
对于Casgevy本身来说，复杂的治疗和高成本的痛点将是考验其商业化前景的因素 。
在治疗方法层面 ，Casgevy首先需要从患者骨髓中取出干细胞，并在实验室中编辑细胞 ，然后进行回输 。为了减少后续异常血红蛋白的表现 ，为新造血干细胞的生长留出空间，应在回输前消除骨髓中原有的天然造血干细胞 。
患者可能需要在医院观察至少一个月 ，以避免潜在的感染等问题 。
与此同时 ，Casgevy的定价也很关键 。根据非营利组织临床经济评论研究所的一份报告 ，如果治疗得到批准，预计价格将极其昂贵 ，每个患者的费用可能高达200万美元。如此高的治疗费用很可能会阻止绝大多数患者 。
Casgevy需要面对的挑战是繁琐的步骤和高昂的成本。CRISPR编辑技术的发展方向取决于长期的安全问题 ，以及能否从体外编辑转变为体内编辑 。
其中，最关键的问题必然是长期安全。自2012年CRISPR基因编辑技术诞生以来，脱靶已成为其发展制约因素之一。如果CRISPR基因编辑技术切割预期目标以外的其他DNA片段 ，可能会破坏非靶向基因的功能或调节，造成严重后果 。
FDA不久前召集智囊团开会表决 ，以确定Casgevy脱靶分析是否可靠 。虽然专家组在会议上肯定了药物的安全性 ，但仍需要制药公司后续更长周期的临床数据来证明 。
CRISPR基因编辑技术还很年轻，未来还有很长的路要走 。但毫无疑问 ，Casgevy的上市将成为基因编辑疗法的历史性时刻 ，一个新时代已经拉开帷幕 。
国内制药公司也不会缺席 。目前 ，博雅基因 、和度生物 、天泽云泰 、微光基因等都参与了这个新时代的竞争 。也许，在不久的将来 ，国内制药公司也会带来好消息 。回搜狐多看看 。
